Vielversprechende Ergebnisse einer Studie zu einer neuen stammzellbasierten Therapie für eine seltene und schwächende Hauterkrankung wurden im Journal of Investigative Dermatology veröffentlicht. Es wurde festgestellt, dass die Therapie, die Infusionen von Stammzellen umfasst, Schmerzen lindert und die Schwere dieser Hauterkrankung verringert, für die es derzeit keine Heilung gibt.
Die klinische Studie, die vom King's College London in Zusammenarbeit mit dem Great Ormond Street Hospital (GOSH) durchgeführt wurde, rekrutierte 10 Kinder mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB).
RDEB ist eine schmerzhafte Hauterkrankung, bei der sehr kleine Hautverletzungen zu Blasen und schlecht heilenden Wunden führen. Etwa 1.000 Menschen im Vereinigten Königreich leben mit RDEB. Die zerbrechliche Haut bei RDEB vernarbt auch, entwickelt Kontrakturen und ist anfällig für lebensverkürzende Hautkrebserkrankungen. Derzeit gibt es keine Heilung für RDEB.
Die Phase-I/II-EBSTEM-Studie, die vom Sohana Research Fund mit Spenden von Goldman Sachs Gives finanziert wurde, testete die Sicherheit der Behandlung und versuchte auch festzustellen, ob sie helfen könnte, die Schwere der Krankheit zu verringern und zu verbessern Lebensqualität dieser Patienten.
Während der ersten sechs Monate der Studie erhielten die Teilnehmer drei Infusionen mit mesenchymalen Stromazellen (Stammzellen), die aus dem Knochenmark von nicht verwandten Spendern gezüchtet wurden. In früheren Studien wurde gezeigt, dass mesenchymale Stammzellen (MSCs) sich in verwundetem Gewebe ansiedeln und die Wundheilung vermitteln. Obwohl die Zellen nicht dauerhaft überleben, können sie dennoch klinische Vorteile bieten.
Die Kinder wurden dann nach den Zellinfusionen ein Jahr lang überwacht. Eine Reihe von Überwachungstests zeigte keine schwerwiegenden Nebenwirkungen bei Patienten, die die Therapie erhielten. Der berichtete Schmerz-Score (Schmerzgrad) war im Durchschnitt niedriger als vor der Behandlung, und es wurde auch berichtet, dass die Schwere der Erkrankung nach den Infusionen nachgelassen hatte. Die Eltern berichteten auch von einer besseren Wundheilung, weniger Hautrötungen und weniger Blasen.
Insgesamt kommt das Papier zu dem Schluss, dass die Ergebnisse der Studie vielversprechend sind, obwohl es sich um eine unverblindete Studie mit Teilnehmern handelt, die zu einer positiven Verzerrung der berichteten Informationen führen kann. In Interviews berichteten Familien von einer Reihe von Vorteilen, wenn sie besser schlafen, ein Elternteil aufgrund geringerer Betreuungsbedürfnisse wieder Teilzeit arbeiten kann und eine Familie ihren ersten Urlaub gemeinsam planen kann.
Es sind jedoch weitere Arbeiten erforderlich, um die beteiligten Mechanismen besser zu verstehen – zum Beispiel, ob die Stammzellen die Produktion einer Vielzahl von Wachstumsfaktoren und Zytokinen – Regulatoren des Immunsystems – auslösen, um die Wundheilung zu stimulieren und Entzündungen zu reduzieren Haut. Weitere Studien sind ebenfalls erforderlich, um die Wirksamkeit der Behandlung zu bestätigen und die optimale Zelldosis für RDEB-Patienten festzulegen.
Dr. Gabriela Petrof, Hauptautorin vom St. John's Institute of Dermatology am King's College London, sagte: „Wir haben festgestellt, dass sich die Wundheilung bei allen 10 Kindern verbesserte und die Haut weniger entzündet war. Viele der Kinder erwähnten auch, dass ihre Haut weniger schmerzte und juckte, und ihre Eltern bemerkten, wie viel energischer sie waren.'
Professor John McGrath, leitender Autor vom St. John's Institute of Dermatology am King's College London und ehrenamtlich beratender Dermatologe beim NHS Foundation Trust von Guy's and St. Thomas, fügte hinzu: „In 25 Jahren meiner Forschung zu RDEB ist dies der Das einzige Mal, dass ich gesehen habe, dass eine Behandlung die Art der Erkrankung verändert hat. Die Ergebnisse sind wirklich beeindruckend und die Injektion der MSCs warf keine Sicherheitsbedenken auf. Gleichzeitig ist es wichtig zu beachten, dass dies keine Heilung ist und dass die Vorteile nach etwa sechs Monaten nachlassen.'
'Im weiteren Verlauf beginnen wir nun damit, wiederholte Infusionen von MSCs in die routinemäßige klinische Versorgung des NHS einzuführen. Aber wir starten auch neue klinische Studien – die Kombination von Zell- und Gentherapie, um Patienten mit RDEB, Kindern und Erwachsenen, noch bessere Behandlungen zu bieten, während wir nach einem Heilmittel für diese verheerende erbliche Hauterkrankung suchen.'
Dr. Anna Martinez, leitende Prüfärztin vom Great Ormond Street Hospital, sagte: „Die Verabreichung der Zellen ist unkompliziert, aber wir müssen jetzt die optimale Dosis und das Intervall zwischen den Infusionen feinabstimmen, während die Arbeit an Langzeittherapien fortgesetzt wird. '
